案例一：6岁女孩的自救再生--华南地区首例自体脐血移植

盼盼，女，6岁半，原为再生障碍性贫血患者

2015年9月，5岁的盼盼在外玩蹦蹦床，回家后流鼻血不止，家长就带她去惠阳区的医院检查，医生检查后觉得情况比较不乐观，而且也不能确诊，后来被送往广州市第一人民医院后，经血液内科主任王顺清和张玉平诊断，她被确诊为肝炎再生障碍性贫血，最佳治疗方式是进行造血干细胞移植。家属告知医生有自存干细胞，于是医生决定采用自体干细胞移植的办法。移植10天后，效果非常显著。盼盼的白细胞和血小板数量基本恢复，1个月后病情明显好转并安全出院，4个月后，医生对她进行药物巩固治疗，现在患者的各项指标都已正常。目前盼盼正为升小学做准备。据了解，这是华南地区首例、全国第4例自体干细胞移植。

案例二：相隔两省 白血病康复男孩千里连线表达感恩

受者信息：小阳，男，13岁，原为急性髓细胞白血病患者

2013年12月16日，9岁的阳阳被确诊为急性髓单核细胞白血病，接着立即在杭州接受了四个疗程的化疗，但情况并不乐观。后来通过一位病友的介绍，得知安徽省立医院可以做造血干细胞移植手术，让阳阳一家看到了希望。辗转来到安徽省立医院后，阳阳一边接受化疗，一边等待造血干细胞配型结果。没想到，仅仅过了半个多月，广东省脐血库就传来好消息，配型成功了，这份来自广州的爱心造血干细胞，就这样跨越千里来到合肥，成为阳阳的'救命血'。现在，阳阳已经康复，生活和普通人无异，由于阳阳要上辅导班，此次没能来到现场，但远在千里之外的阳阳一家通过视频来对捐献者表达感谢。

捐献者信息：捐献产妇梁小姐，来自广州，脐血宝宝为男孩，2013年9月出生在广州医科大学第二附属医院

来自广州的梁小姐万万没想到，宝宝出生时捐献的造血干细胞，一年内就出库应用，并成功挽救了一名10岁白血病少年的生命。当初这个决定，彻底改变了千里之外的一个家庭的命运。其实梁小姐对白血病有特别深的感受，因为在她念初中的时候，就有一位很要好的朋友因急性白血病而不幸离世，这件事对她的打击很大，因此当她知道造血干细胞可以用于治疗白血病等多种疑难疾病时，当即就决定要将宝宝的造血干细胞保存下来，希望可以帮助需要帮助的人。

造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法，目前主要用于恶性血液疾病的治疗，也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病，如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等。

（1） 血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。

（2） 血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。

（3） 其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。

（4）免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。

由于移植存在致命性合并症，因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛接受。

（1） 按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植等。

（2）按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植、异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植。异体移植又称异基因移植，当供者是同卵双生供者时，又称同基因移植。

（3）根据供者与受者HLA配型相合程度，异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植分为：HLA全相合移植、不全相合移植、单倍体相合移植。

（4）根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植、非血缘移植即骨髓库来源供者。

（5）根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血干细胞移植（减低预处理剂量的造血干细胞移植）。

一般根据患者的疾病种类、疾病状态及预后、HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑来选择造血干细胞移植方式。目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间、半相合父母与子女间、不全相合同胞间的移植，而随着全世界及我国骨髓库的增加，非血缘供者的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加。不同移植类型各自优劣不同，自体造血干细胞移植的优点在于不受供者的限制，移植后不发生移植物抗宿主病，不需要使用免疫抑制剂，严重并发症较少，费用较低，缺点是复发率高。异基因造血干细胞移植治疗恶性疾病，植入的供者细胞有持久的抗肿瘤作用，复发率低，但严重并发症多，费用相对较高。

造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。

（存储细胞真的很有必要，即可帮助他人，还可给自己及家人预存一份健康保险）